睿智医药邀请方积乾教授主讲“真实世界研究为何受全球制药企业欢迎”

10月30日下午睿智医药第11期“睿智堂”直播在上海开播，邀请到中山大学教授、香港中文大学兼职教授、博士生导师、国际生物统计学中国组原负责人、国家教学名师方积乾博士，为直播间带来《真实世界研究为何受全球制药企业欢迎》的主题演讲，分享对这个领域的深刻理解和实践经验。

对于“真实世界研究”，很多人要么闻其名要么略知一二，鲜少有人能对之了若指掌。

在政策层面，中国在2018年就出台了《2018年中国真实世界研究指南》。2020年之后国家相继出台《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》、《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则 (试行) 》、《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》、《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》等相关政策，规范和促进真实世界研究应用。

根据中国临床试验注册中心相关数据显示，从2014年第一个与“真实世界”相关注册题目获得注册号后，累计至2023年10月31日，相关注册题目数量累计936项。

在2021年，国家医保局组织有关医疗机构，对第二、三批国家带量采购中选仿制药品的临床疗效与安全性，开展了真实世界研究，并取得相关研究成果。在今年10月17日，国家医保局召开“第二、三批国家组织药品集中采购中选仿制药临床疗效和安全性真实世界研究结果”新闻发布会。研究课题组组长、首都医科大学宣武医院药学部主任张兰表示，研究结果显示，“总体上可以得出结论，集采中选的仿制药临床疗效和安全性与原研药相当。”

这从侧面凸显了“真实世界研究”的重要性，其可以为新药注册上市提供有效性和安全性证据。

什么是“真实世界研究”？“真实世界研究为何受全球医药企业重视”？

方积乾教授告诉我们：无论西医还是中医，正是先辈们在“真实世界”边看病，边进行“真实世界研究”，才不断积累“真实世界证据”，建立和发展了医学。

随机对照临床试验的局限性；信息化时代引爆的大数据存储、分析和开发；统计学因果推断理论和方法的涌现等多重条件交融推动真实世界研究更上一层楼。可以说，“真实世界研究”是大势所趋。

在真实应用过程中，“真实世界研究”的优越性也逐渐突显。首先，它能广泛收集在各种级别和类型的医疗机构使用各种药物的效果从而反映 “真实世界”的有效性。其次，在临床上，出于伦理或其他原因，常常不可能随机地令一部分患者“晚用”或“不用”，而“真实世界”可以“无禁区”。最后，真实世界研究的长期观察能够比较好的捕捉罕见不良事件（如致癌），这只有长期观察才能发现。

方积乾教授还强调：真实世界研究应该符合监管要求。大型数据集的应用、严格科学性和创新性、保证研究开始前就符合监管目标、在真实世界研究中“文献”、“数据”、“研究对象”、“结局指标”、“分析方法”、“可能获益”、“可能风险与对策”等细节都将产生影响。不可忽视的是，真实世界研究越来越得到重视，但是随机对照试验的科学性同样不可忽略。随机对照试验和真实世界证据并不是互相代替的关系，两者应相辅相成以创造最大价值。

方积乾教授最后表示，“真实世界研究”的作用是广泛的、其意义也是重大的。真实世界研究不仅能为新药注册上市提供有效性和安全性证据，而且能为已上市药物的说明书变更提供证据、为药物上市后要求或再评价提供证据、指导临床研究设计、为临床研究及治疗精准定位目标人群，还能为制药企业识别细分市场、管理细分市场提供科学的决策依据。

近10年，方积乾教授热情倡导真实世界研究，经他指导的多项成果在国际顶级医学期刊发表，深受欢迎。

 本次讲座采取全网直播形式，受到同行的好评！未来，睿智堂直播还会给大家带来更好的分享。

睿智堂诚邀您的参与！